أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء عن تسجيل مستحضر هيمجينيكس “Hemgenix” كأول علاج جيني معتمد لمرضى الهيموفيليا B المتوسط وشديد الخطورة في المملكة. يُعتبر مرض الهيموفيليا B من الأمراض المهددة للحياة، وهو اضطراب وراثي نادر نتج عن خلل في الجين المسؤول عن إنتاج عامل التخثر التاسع “IX”، وهو بروتين أساسي في عملية تخثر الدم ووقف النزيف.
وقد أوضحت الهيئة بأن المستحضر سُجّل بعد تقييمه بدقة من حيث فعاليته وسلامته وجودته واستيفائه للمعايير المطلوبة، حيث يعتمد هذا المستحضر على تقنية العلاج الجيني باستخدام الناقل الفيروسي “AAV”، الذي يحتوي على نُسخ من الجين المسؤول عن إنتاج عامل التخثر التاسع “IX”.
بعد حقن الدواء في الوريد، يبدأ الجسم في إنتاج عامل التخثر التاسع، مما يساهم في استعادة عملية تخثر الدم ووقف النزيف بشكل طبيعي. ويستخدم الدواء مرة واحدة فقط لتحفيز إنتاج عامل التخثر التاسع “IX”.
تشير الدراسات السريرية التي أُجريت على الدواء إلى أن هناك أعراضًا جانبية غير خطيرة، كان أكثرها شيوعًا الصداع وزيادة مستويات إنزيمات الكبد في الدم وأعراض مشابهة للإنفلونزا. كما أظهرت تلك الدراسات وجود تعارضات للدواء مع بعض الأدوية التي تؤثر في وظائف الكبد.
يُذكر أن تسجيل هذا المستحضر يأتي امتدادًا لدور الهيئة في تعزيز توفر خيارات علاجية نوعية للمرضى في المملكة العربية السعودية، وخصوصًا تلك التي تعتمد على تطبيقات التقنية الحيوية، والتي تشهد تطورًا علميًا متسارعًا. ولتحفيز استقطاب هذه الأدوية المبتكرة، أطلقت الهيئة برنامج تسجيل الأدوية الواعدة الذي يعطي الأولوية لها في التقييم والتسجيل.
عدد المصادر التي تم تحليلها: 5
المصدر الرئيسي : اهوان الاسمري – الدمام
post-id: a3530846-a2da-4658-8e8d-2a80095bf001
