في إنجاز طبي استثنائي، أصبح الرضيع البريطاني توماس (14 شهراً) أول مريض في العالم يتلقى علاجاً جينياً لمرض وراثي نادر يُعرف بـ«عوز الأورنيثين ناقل الكربامويل» (OTC). تم تشخيص إصابته بهذا المرض، الذي يسبب تراكم الأمونيا السامة في الدم، منذ أسابيعه الأولى.
بعد أن اقترح الأطباء تسجيله في تجربة علاجية، تلقى توماس علاجاً جينياً مبتكراً يُدعى ECUR-506 عبر تسريب وريدي يستهدف خلايا الكبد. يعالج هذا العلاج الاضطراب عن طريق إدخال نسخة سليمة من الجين التالف، مما يعد بديلاً عن زراعة الكبد، وهو العلاج الوحيد المتاح سابقاً.
بعد ستة أشهر من العلاج، أفادت والدته بتحسن كبير؛ لم يعد بحاجة إلى الأدوية التقليدية، وأصبح بإمكانه تناول الطعام بشكل طبيعي. وأكد الدكتور جوليان باروتو، الباحث الرئيسي في الدراسة، أن توماس يتجاوز التوقعات، مما قد يُحدث ثورة في علاج الأمراض الوراثية الكبدية. يمثل توماس رمزاً للأمل، حيث أظهر تحسناً ملحوظاً في حالته الصحية، مما يفتح آفاقاً جديدة للعلاجات الجينية.
عدد المصادر التي تم تحليلها: 8
المصدر الرئيسي : محمد صديق (القاهرة)
post-id: 6d0ca1b2-46f6-455b-882b-7d1b3ff4c64c
