نجاح علمي.. دواء جيني يُنقذ أطفال الصرع من النوبات اليومية

أظهرت دراسة مشتركة أمريكية-بريطانية نُشرت في مجلة نيو إنغلاند نتائج واعدة لدواء تجريبي اسمه zorevunersen لعلاج متلازمة درافيت، شكل نادر وخطير من الصرع الوراثي. شملت تجارب المرحلة 1/2a والامتداد المفتوح 81 طفلاً ومراهقاً (2–18 سنة) في مستشفيات بريطانية وأمريكية. يُعطى الدواء عن طريق الحقن في السائل النخاعي كل نحو 4 أشهر، وأظهر الجرع الأعلى (70 ملغ) انخفاضاً في تكرار النوبات بنسبة 59% إلى 91% خلال أول 20 شهراً. كما استمر الانخفاض وتحسنت جودة الحياة والقدرات الإدراكية والسلوك والنمو العصبي خلال ثلاث سنوات متابعة إضافية. قاد البحث البروفيسورة ج. هيلين كروس من جامعة كوليدج لندن ومستشفى غريت أورموند ستريت. كانت الآثار الجانبية خفيفة عادةً (صداع، قيء مرتبط بالبزل القطني، ارتفاع مؤقت في بروتينات السائل النخاعي)، لكن الدراسة لم تكن عشوائية، ما يستدعي تأكيد النتائج بتجارب أكبر. تُجرى حالياً تجربة المرحلة 3 على 170 طفلاً إضافياً متوقَّع اكتمالها في أكتوبر 2028، وحصل الدواء على تصنيف “علاج اختراقي” من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.